La recherche aujourd'hui

Aujourd’hui encore, presque toutes les myopathies héréditaires sont irrémédiables : aucun traitement efficace ne peut ralentir ou arrêter cette destruction progressive, chaque cellule musculaire manquant d’un gêne. Il était dès lors jusqu’il y a peu de temps même impensable d’imaginer le moindre remède. Mais les avancées récentes (thérapie génique par exemple), autorisent depuis peu un espoir grandissant : on peut aujourd’hui repérer le gène malade, décoder son ADN et même réintroduire dans certains cas un gène sain comportant la bonne séquence d’ADN à l’intérieur d’une cellule malade.

La recherche est en pleine ébullition : les idées se multiplient et certaines parviennent même à initier des études cliniques à visée thérapeutique. On peut donc aujourd’hui presque affirmer qu’un traitement verra le jour d’ici quelques années. Seul le nombre d’années reste encore incertain : les enfants malades et leurs parents ont un énorme espoir, car chaque pathologie nécessite un traitement bien spécifique et tout peut : soit arriver demain, soit trop tarder...

Pour avoir une idée plus concrète de l’état actuel de la recherche, n’hésitez pas à visiter les pages de l’AFM (Association Française contre la Myopathie)

La recherche est traitée à la page intitulée stratégie d'intérêt général.